Specifikus miosztatin antagonisták kifejlesztése
A miosztatin/GDF8 a TGFβ családba tartozó növekedési faktor, amely gátolja az izomszövet fejlődését. Fokozott miosztatin aktivitás izomgyengeséghez vezet: izomvesztéssel járó állapotokra (pl. cachexiára, idős kori szarkopéniára) jellemző, hogy a miosztatin szint emelkedett. Minthogy a miosztatin hiánya az izomzat erőteljesebb fejlődést eredményezi, a miosztatin aktivitását gátló fehérjék/vegyületek alkalmasak lehetnek az izomvesztéssel járó betegségek kezelésére.
A miosztatin aktivitását több természetes fehérje, pl. a follisztatin, FSTL-3, WFIKKN1 és WFIKKN2 gátolja, ezek a fehérjék azonban más TGFβ családba tartozó növekedési faktorok aktivitását is gátolják. A legspecifikusabb miosztatin inhibitorok a miosztatin prodoménjéből származtathatóak, viszonylag gyenge miosztatin-affinitásuk azonban nem teszi lehetővé terápiás alkalmazásukat. Az együttműködés célja olyan miosztatin prodomén variánsok előállítása, amelyek nagyobb affinitással kötődnek a miosztatinhoz, így hatékonyan gátolják a miosztatin aktivitását.
Patthy László, Perczel András